malattie rare

Un innovativo trattamento di terapia genica ha restituito speranza a una bambina siciliana di 19 mesi, affetta da una rara malattia neurometabolica, il deficit di Dopa-decarbossilasi, un enzima cruciale per il metabolismo dei neurotrasmettitori dopamina e serotonina. Questa condizione comprometteva gravemente le sue capacità motorie, di appren...